摘要：
＊ AI赋能创新机制发现：
ISM9528靶向由PandaOmics辅助发现的创新作用机制，是一款潜在全球首创（first－in－class）、透脑性、非阿片类疼痛管理解决方案。
＊ 优异临床前特征：在临床前研究中，ISM9528作...

• AI赋能创新机制发现：ISM9528靶向由PandaOmics辅助发现的创新作用机制，是一款潜在全球首创（first－in－class）、透脑性、非阿片类疼痛管理解决方案。
• 优异临床前特征：在临床前研究中，ISM9528作为口服疗法，展现出优于现有标准疗法的疗效，并具有良好的安全性特征和理想的药代动力学（DMPK）性质。
• 可复现、规模化的AI平台成果：作为英矽智能自2021年以来提名的第31款临床前候选化合物，ISM9528进一步验证了公司自主研发的Pharma.AI平台持续加速并赋能药物研发创新的能力。

马萨诸塞州剑桥2026年7月23日 美通社 －－ 在镇痛药物广泛可及的今天，由于标准治疗方案严重依赖阿片类药物和非甾体抗炎药（NSAIDs），疼痛管理受限于疗效不足、胃肠道毒性以及依赖和成瘾的严重风险，是现代医学中最为普遍的关键挑战之一，全球超过20％的人口仍受到慢性疼痛困扰，其中以中枢敏化为特征的慢性神经病理性疼痛尤为突出，领域亟需创新、有效、非成瘾性且具有血脑屏障穿透特性的疼痛管理选择。

针对临床未竟需求，由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）正在运用AI技术探索全新生物学机制并开发创新疗法，并于近日宣布提名ISM9528为临床前候选化合物（PCC）用于疼痛管理。ISM9528是一款潜在全球首创、具有透脑性的口服小分子抑制剂，靶向由PandaOmics辅助识别的靶点Target Z，聚焦此前未被探索的生物学机制，提供创新非阿片类治疗方案。值得注意的是，这是英矽智能自2021年以来提名的第31款临床前候选化合物，进一步验证了公司依托AI的研发能力。

英矽智能创始人、首席执行官兼首席商务官Alex Zhavoronkov博士表示：“一款非阿片类候选药物在临床前模型中的表现超过吗啡，是前所未见的成果，或许是英矽智能成立以来最引人注目、最出人意料的成果之一，这是前沿AI、人类智慧和科学机遇共同作用的结果。对于慢性疼痛和偏头痛等高度复杂的人体机制，靶点发现往往需要十年以上的时间，而PandaOmics精准解析了相关生物学通路，并推动团队提名自2021年以来的第31款临床前候选化合物。通过深挖生物学机制，我们不仅在探索疼痛管理问题，也正通过双效靶点策略，不断接近解码衰老过程这一终极愿景。”

为探索疼痛管理的创新治疗路径，英矽智能研发团队利用AI驱动的靶点识别与优先排序引擎PandaOmics，对海量组学、文本及多模态数据进行系统分析，发现了全新的疼痛相关生物学模式，英矽智能已有管线组合中的Target Z因此获得关注。这是一个此前从未与疼痛管理建立系统性关联的创新靶点，进一步引导团队关注一款已有的自研候选药物。

后续对人类和动物模型数据的生物信息学分析显示，Target Z在多个疼痛相关细胞类型中存在高表达，增强了团队推进湿实验室测试的信心。随后，团队快速进入体内药效验证阶段，在模拟人类疼痛机制的专门小鼠模型中，发现针对Target Z的候选药物展现出强效的、剂量依赖性的疼痛管理疗效，其治疗潜力可媲美甚至超越包括吗啡在内的现有治疗方案。

靶点潜力得到验证后，团队以透脑特性和平衡的疗效与安全性特征为目标，采用集成40＋优选模型和多个相关附属应用的英矽智能生成化学平台Chemistry42，以针对疼痛适应症重新生成具有更优选择性和ADMET性质的化合物，力求在疗效与安全性之间取得平衡。经过AI生成、人类反馈和优化的迭代循环后，ISM9528被选定为该项目的先导化合物。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：“ISM9528作为英矽智能第31款候选药物的提名，进一步验证了我们端到端AI平台的可复现性和精准性。ISM9528兼具全新的作用机制和高度独特的化学结构，展现出卓越的疗效和良好的安全性特征，以及优秀的透脑特性。展望未来，我们有信心通过持续整合生成式AI和自动化技术树立新标准，提供坚实的概念验证，并为患者带来真实世界的临床获益。”

在临床前研究中，ISM9528作为口服疗法，在经过验证的急性术后疼痛和神经病理性疼痛模型中，展现出优于标准治疗方案的疗效。此外，ISM9528在覆盖多种筛选谱系和动物模型的体外和体内安全性研究中，展现了卓越的安全性特征，同时具有以快速的全身吸收和血脑屏障穿透性为代表的良好药代动力学特征。

在用于神经病理性疼痛的脊神经结扎（SNL）大鼠模型中，ISM9528展现出剂量依赖性改善机械性疼痛。中等剂量在给药后6小时内的所有时间点均展现出显著的镇痛效果，其效果与相似剂量水平的疼痛标准治疗药物普瑞巴林（Pregabalin）相当。

在术后急性疼痛模型中，ISM9528同样展现出剂量依赖性的镇痛效果，并在给药后0.5小时即表现出快速起效特征，其疗效优于等效剂量的普瑞巴林。

英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示：“考虑到非阿片类疼痛药物存在巨大的未竟临床需求，ISM9528的临床前数据格外令人鼓舞。这就是我们所说的‘尤里卡时刻’，这一发现有望彻底重塑患者治疗格局。我们正在加速推进这一极具潜力的项目，期待于2027年进入临床试验，致力于为患者带来一款真正能够改变临床护理实践的创新药物。”

作为一家 AI 驱动的生物科技公司，英矽智能正通过其先进的 AI 与自动化平台重新定义临床前药物开发效率，为行业树立新标准。与传统早期药物发现通常需要 2.5 至 4 年时间相比， 英矽智能将项目从立项推进至临床前候选化合物提名阶段平均仅需 12 至 18 个月，且每个项目仅需合成并测试 60 至 200 个分子。自 2021 年以来，公司已提名 31 个 临床前候选化合物，其中 13 个已获得 IND 批件。

在不断拓展其技术在药物研发和生命科学研究中实际应用的同时，英矽智能也在持续提升其 AI 平台的性能。依托其训练平台积累的丰富经验和数据，公司提炼出数千项基准测试，并将其整合进 MMAI Gym。作为科学 AI 的“训练器”和“基准平台”，MMAI Gym 能够帮助机构训练具备领域特定推理能力的模型，并对其在真实世界任务中的表现进行严格评估，从而推动迈向“制药超级智能”的进程。迄今为止，Human Longevity 和 Liquid AI 已与英矽智能达成合作，成为 MMAI Gym 的合作伙伴。

关于英矽智能

英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。 利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com